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Archivos de Medicina

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Abstract

Terapia génica: desde los extractos y las píldoras a las pociones de ADN

Santalla, M, Fesser, E, Asad, AS, Acosta, D, Harnichar, E, Ferrero, PV

La terapia génica es un tratamiento alternativo a los abordajes farmacológicos, quirúrgicos y de índole convencional que se está desarrollando tanto a nivel experimental como clínico. En esta revisión, más allá de mencionar los avances y presentar un panorama del tema en el área biomédica, se pretende ampliar el concepto de ADN, desde su función como reservorio fundamental de información para la síntesis de proteínas hasta sus acciones “como fármaco”. Se espera que el ADN encapsulado en vectores o directamente aplicado al tejido, cumpla la función que el gen defectuoso no puede realizar mediante su reemplazo, o impida que un gen desregulado permanezca activo, a través de mecanismos de interferencia. Estos objetivos no solo están dirigidos al tratamiento de pacientes de diferentes edades, sino también de individuos aún no natos, como lo evidencian numerosos abordajes experimentales de terapia génica intrauterina. Actualmente existen varios productos comerciales surgidos en el contexto de la terapia génica. Una vez que este tipo de tratamiento sortee aquellos aspectos que todavía constituyen importantes factores de riesgo, se establezcan acuerdos éticos y se equilibren los costos de las intervenciones, constituirá una alternativa a los métodos convencionales para tratar ciertas enfermedades. El ADN (y el ARN) se presentan como los futuros fármacos en acción de las próximas décadas.